臺(tái)灣罕見病行業(yè)市場現(xiàn)狀及發(fā)展趨勢分析

罕見病，又稱“孤兒病”，是指那些發(fā)病率極低的疾病。盡管單個(gè)罕見病患者群體較小，但已知的7000種罕見病影響著全球數(shù)千萬患者。臺(tái)灣在罕見病領(lǐng)域也面臨著許多挑戰(zhàn)和機(jī)遇。提升供應(yīng)鏈競爭力對于臺(tái)灣罕見病行業(yè)的發(fā)展至關(guān)重要。以下是一些關(guān)鍵策略：

一、掌握患者旅程

成功的公司已經(jīng)認(rèn)識(shí)到，患者旅程始于有效的患者互動(dòng)。由于罕見病患者數(shù)量較少且分布廣泛，找到他們并促進(jìn)到治療中心的交通是業(yè)務(wù)的第一步，也是患者獲得迫切需要的治療的途徑。因此，建立高效的患者識(shí)別系統(tǒng)和便捷的交通服務(wù)至關(guān)重要。此外，傳統(tǒng)的多臂、生物標(biāo)志物支持的隨機(jī)對照試驗(yàn)設(shè)計(jì)會(huì)減慢招募和研究速度，正在考慮的新辦法包括帶有外部數(shù)據(jù)的合成對照臂或多域終點(diǎn)概念，目前正在被美國FDA審查中。簡言之，不能再拘泥于沿用單一的主要終點(diǎn)來評估復(fù)雜的、有時(shí)是多器官的疾病。

二、探索商業(yè)化創(chuàng)新支付模式

支付者的考慮仍然主要基于年度(或更短期)觀點(diǎn)，而常見的支付模式對于通常高度預(yù)付的罕見病治療費(fèi)用來說，并不理想。全球的企業(yè)和支付者在探索新的支付模式和風(fēng)險(xiǎn)分擔(dān)協(xié)議形式，以抵消治療效果隨時(shí)間推移可能消失的風(fēng)險(xiǎn)，例如諾華(Novartis)針對致命性的罕見病脊髓型肌肉萎縮癥(SMA)的一次性治愈療法Zolgensma。在考慮定價(jià)和市場準(zhǔn)入策略時(shí)，罕見病藥物開發(fā)者應(yīng)該考慮高質(zhì)量證據(jù)、風(fēng)險(xiǎn)和上市速度之間的權(quán)衡。成功開發(fā)者的目標(biāo)是提升治療中心和支付者之間的合作水平，從而在基于結(jié)果的協(xié)議(包括分析付款計(jì)劃)的基礎(chǔ)上推進(jìn)公平和可預(yù)測的治療支付方案。

三、確保供應(yīng)鏈深植于商業(yè)規(guī)劃中

通常，一個(gè)生產(chǎn)批次只針對一位或幾位患者。因此，通常相對剛性的供應(yīng)鏈管理，在此時(shí)需要敏捷，允許靈活性來適應(yīng)商業(yè)需求。每日或每周的商業(yè)運(yùn)作密切配合是保證患者可及的關(guān)鍵。供應(yīng)鏈需要完全符合GMP要求，在必要時(shí)生產(chǎn)過程可在不同層次上擴(kuò)展，如數(shù)字化、產(chǎn)品放行程序、原料供應(yīng)、庫存、冷鏈運(yùn)輸?shù)?。成功的開發(fā)者還會(huì)考慮到許多商業(yè)生產(chǎn)時(shí)段被更大規(guī)模的疾病占據(jù)，因此會(huì)盡早構(gòu)建能力和產(chǎn)能或者內(nèi)部構(gòu)建。

四、建立卓越中心

治療點(diǎn)是在訂購和應(yīng)用罕見病療法時(shí)涉及復(fù)雜后勤的專業(yè)中心。在初步診斷后，任何其他事情都在指定的卓越中心進(jìn)行，這使得他們的識(shí)別和設(shè)置過程成為關(guān)鍵。這需要真正理解日?，F(xiàn)實(shí)和所有涉及的利益相關(guān)者的動(dòng)機(jī)。成功的生物技術(shù)公司表示，一個(gè)順暢的訂購、管理和應(yīng)用流程需要在逐個(gè)案例的基礎(chǔ)上進(jìn)行簡化，一個(gè)固定的工具或方法通常行不通。

五、執(zhí)行嚴(yán)格和定期的內(nèi)部溝通慣例

以便對地方市場動(dòng)態(tài)做出快速反應(yīng)。這需要在早期安置直接患者支持、教育、內(nèi)部流程和培訓(xùn)過的員工。通過這種方式，可以確保所有相關(guān)人員都了解最新的市場情況和客戶需求，從而更好地滿足患者的治療需求。

六、盡早與利益相關(guān)方互動(dòng)

如患者權(quán)益團(tuán)體、醫(yī)生、支付者和政策制定者，以建立和維持對疾病的認(rèn)知，并鼓勵(lì)早期診斷和治療。這種需要的原因是有限的認(rèn)識(shí)、缺乏有力的數(shù)據(jù)，以及對患者旅程和治療物流鏈的不夠理想的促進(jìn)。澄清和強(qiáng)化這些疾病患者和專家網(wǎng)絡(luò)的通路，為試驗(yàn)設(shè)計(jì)提供關(guān)鍵輸入，發(fā)展市場理解，并幫助贏得為疾病發(fā)展和認(rèn)識(shí)游說的支持者。

七、價(jià)值定位

在罕見病的認(rèn)識(shí)和證據(jù)有限的情況下，支付者和醫(yī)生對藥物的獲益、風(fēng)險(xiǎn)和挑戰(zhàn)的期望應(yīng)該以一種有效且現(xiàn)實(shí)的方式形成。闡明新的治療選擇的價(jià)值，并溝通一種新的最佳治療策略的范例。根據(jù)上述參數(shù)制定最優(yōu)價(jià)格，并仔細(xì)評估新的支付模式。

總之，通過以上措施的實(shí)施，臺(tái)灣罕見病行業(yè)可以顯著提升其供應(yīng)鏈競爭力，從而更好地服務(wù)于患者和社會(huì)。